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医疗器械产品注册证代办服务-主动脉瘤夹层介入器械临床试验终点体系与入组审评要点

发布时间：2026-08-03 文章来源：NMPA 阅读人数8

主动脉覆膜支架临床试验审评要点｜适用范围、试验设计、终点指标与随访规范

一、规范概述与适用范围

随着血管腔内介入技术迭代升级，主动脉疾病腔内修复所用覆膜支架产品品类持续丰富。为统一该类产品上市前临床试验审评标准、规范临床试验开展流程、指导企业标准化准备注册临床资料，国家药监局制定本主动脉覆膜支架临床试验审评要点。

本规范专属适用于直管型、腹主动脉分叉型主动脉覆膜支架，明确排除带主动脉弓分支、肾动脉分支的各类分支型主动脉覆膜支架，划定清晰的产品适用边界，规避审评口径偏差。

所有受试产品启动临床试验前，企业必须完成全套合规临床前研究，涵盖产品性能验证、体外理化试验、生物相容性评价、动物实验等核心前置研究，充分验证产品基础安全性与性能稳定性，为临床试验落地筑牢数据基础。

二、分层临床试验体系要求

针对全新设计、市场无同类成熟产品的创新型主动脉覆膜支架，实行可行性试验+确证性试验分层临床验证体系，杜绝直接开展大规模确证试验的研发风险。

2.1 可行性临床试验规范

可行性试验为确证性试验的前置验证环节，需具备清晰、明确的研究目标，采用前瞻性小样本研究设计。最低样本量不少于10例，核心聚焦围手术期30天主要不良事件，初步验证全新设计产品的临床安全性与操作可行性，依托阶段性临床数据迭代优化确证性试验方案、入组标准与评价体系。

2.2 确证性临床试验设计要素

确证性试验是产品注册上市的核心依据，方案设计需全面考量临床适用范围、评价终点、随访周期、试验模型、样本量统计等关键要素，保障试验科学性、严谨性与合规性。

三、临床试验适用范围界定标准

临床试验方案需精准界定产品临床适配边界，从适用疾病、植入部位、受试人群三大维度完成标准化限定，保障入组规范性与试验数据有效性。

3.1 适用疾病分型

明确区分主动脉瘤、主动脉夹层两大核心适应症；针对主动脉夹层，需精准划分DeBakey（I/II/IIIa/IIIb型）、Stanford（A/B型）临床分型。若试验纳入多类疾病，需充分论证疾病病程、治疗机制、疗效评价逻辑的统一性，无法统一分析的需分组独立统计。

3.2 适用植入部位

严格区分胸主动脉、腹主动脉病变修复场景，建议两类适应症独立开展临床试验，单独验证产品在不同血管部位的安全性与有效性，避免不同解剖部位试验数据混杂导致评价偏差。

3.3 适用入组人群评估

受试者入组需基于风险获益综合评估，全面核查核心准入条件：适配的血管入路条件、主动脉病灶形态与尺寸（瘤颈长度、角度、锚定区状态）、患者年龄与预期寿命、外科手术适配性，同时综合评估手术短期、长期风险获益，排除高风险不适配人群。

四、临床试验核心评价终点体系

鉴于主动脉覆膜支架长期安全有效性尚未完全明确，临床试验需同步设立主要安全性终点、次要安全性终点、主要有效性终点、次要有效性终点，构建全方位、长周期的评价体系，且主动脉瘤与主动脉夹层受试者需分组独立分析数据，分别满足统计学要求。

4.1 安全性终点指标

主要安全性终点：统一以术后30天主要不良事件（MAE）发生率为核心评价依据，评估围手术期核心安全风险。

次要安全性终点：包含全因死亡率、主动脉病灶相关死亡率、器械输送及植入相关并发症等，全面覆盖短期及中长期安全风险。

4.2 有效性终点指标

主动脉瘤主要有效性终点：以术后12个月复合治疗成功率为核心，涵盖支架输送展开成功率、动脉瘤生长控制情况、内漏、支架移位等关键指标。

主动脉夹层主要有效性终点：以术后12个月复合疗效终点为核心，整合即刻技术成功率、内漏、支架移位、主动脉破裂等临床结局，结合真假腔血栓形成、管腔尺寸重塑等血管影像学指标。

次要有效性终点：包含术后即刻手术成功率、内漏发生率、病灶进展控制情况、主动脉破裂发生率、中转开放手术率等辅助评价指标。

五、长期随访管理规范

主动脉覆膜支架需依托长期影像学随访验证产品长效性能，官方明确标准化随访周期与评估节点：术后30天、6个月、12个月完成阶段性随访，其中6个月、12个月必须开展影像学评估；术后满1年起，保持每年1次常态化随访，持续随访不少于5年。企业完成核心主要终点评估后，可依规申请产品上市注册。

六、临床试验设计与样本量标准

优先推荐采用前瞻性、多中心、对照临床试验设计，对照器械选用国内获批上市、国际疗效公认的同类优质产品。同时规范非劣效试验、单臂试验两类主流设计的统计学标准与样本量要求。

6.1 非劣效对照试验

采用1:1入组比例，统计学标准设定双侧α=0.05、β≤0.20，可评价病例不少于75对（总样本量≥150例），企业可结合临床脱落率合理上浮样本总量。

6.2 单臂临床试验

具备合理依据可采用单臂试验设计，目标值需依托权威循证医学证据、贴合行业技术发展趋势科学设定，可评价病例不少于120例，结合脱落率核算最终入组样本量。

6.3 病例登记规范

所有试验需连续入组符合入排标准的受试者，依托IWRS/IVRS/传真等信息化系统分配唯一病例登记号，编号不可重复使用，保障试验数据真实、溯源、合规。

七、规范总结

本审评要点明确了直管型、腹主动脉分叉型覆膜支架的临床研发与注册审评标准，构建了“临床前研究-可行性试验-确证性试验”的完整研发体系，精准界定适应症、入组人群、分层评价终点与五年长期随访要求，同时规范对照试验与单臂试验的样本量及统计学标准，为该类主动脉介入器械临床试验方案设计、注册资料筹备提供权威合规依据。

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